临床决策分析.ppt

第十四章第十四章 临床临床决策分析决策分析clinical decision analysis临床流行病学临床流行病学与循证医学与循证医学内 容第1节 概述第2节 概率与效用值的估计第3节 决策树模型第4节 Markov模型模型第5节 敏感性分析第6节 不确定型决策第7节 决策分析的局限性学习要求学习要求n掌握q临床决策的基本类型q决策的步骤和基本方法q风险型决策的分析过程n熟悉q概率估计的基本概念、基本方法q效用值估计的基本概念、基本方法n了解q了解不确定决策的过程和相关原则第一节第一节 概述概述n几个基本概念n决策的模式n决策的类型n决策过程概念概念n决策（making decision）是对不确定性的问题，通过一些方法与手段，从众多备选方案中选定最优方案的一个过程n决策分析（making decision analysis）是通过决策模型再现问题，利用概率和结局估计值等，帮助确定最佳行动方案的一个过程概念概念 n临床决策分析（临床决策分析（clinical decision analysis，CDA））是指由医务人员针对疾病的诊断和防治过程中风险与获益的不确定性，通过查阅文献资料，充分掌握证据，特别是在掌握最新最佳证据的基础上，结合以往临床经验和患者的实际情况，分析比较两个或两个以上可能的备选方案，从中选择最优者进行临床实践的决策过程。

CDA的前提条件和难点的前提条件和难点nCDA是否正确的是否正确的3个前提条件个前提条件q备选方案是否齐备——循证医学q各事件的概率估计是否准确——高质量文献q结局的定量是否合情合理——效用值的合理性nCDA难点难点q缺乏各种决策证据q各种结局事件的不确定性，临床事件的意外性q没有完美的方案，均需权衡利弊而取舍决策模式决策模式1. 患者作主模式（pure informed model）2. 医生作主模式（paternalistic model）3. 共同决策模式共同决策模式（shared decision model）e.g. DM→DN→CKD5→ESRD→RRT: HD or PD or RT决策的类型决策的类型n确定型决策：增量分析法n风险型决策风险型决策：期望值决策法、Bayes决策法q两种以上结局q概率可估计q不同结局利弊可估算n不确定型决策：乐观准则、悲观准则、后悔值准则决策的过程决策的过程n明确问题n组织问题n搜集信息n分析问题n敏感性分析nCDA属于定量分析，需对临床问题进行量化处理q概率——临床事件发生的不确定性q结局的定量——生存率、生存质量、成本或效用值n概率概率估计是决策分析中较为复杂的一项工作。

估计是决策分析中较为复杂的一项工作qRCTq二次文献研究：meta分析，系统评价等n基线估计（baseline estimate）是对临床事件发生概率或其它参数的最佳估计q点估计值或区间值q多来源于文献资料文献资料：多者可设区间或meta分析，少则可取可信区间第二节第二节 概率与效用值的估计概率与效用值的估计效用值的估计效用值的估计nCDA的难点之一：q需要反应结局严重程度和患者意愿，但因主观性大，易出现较大差异q常用方法：画线法、博弈法、时间权衡法1．划线法．划线法（（visual analog scale））2．博弈法．博弈法（（standard gamble））UA=P +（（1- P））×B3．．时间权衡时间权衡法法（（time trade-off））Angelina Jolie 我的医疗选择我的医疗选择 UA=1-X/t ？？？？UA=1-（（1-B））X/t 第三节第三节 决策树模型决策树模型n决策树模型是利用决策树来描述各种决策方案在不同自然状态下的收益，据此计算各方案的期望收益而做出决策n传统的决策树模型一般用于近期效果的决策分析，缺乏动态性和连贯性分析和预测。

决策树的概念决策树的概念n决策树（decision tree）按逻辑、时序把决策问题中的备择方案以及相应结局有机地组织起来并用图标罗列出来，如同一棵从左至右不断分枝的树，包括一些结点与分枝（决策结点、机遇结点）决策树的构建决策树的构建n决策结点，用小方框表示，由此结点发出的方案要求决策者从中做出选择，由决策结点发出的分支叫决策枝；n机遇结点，用小圆圈表示，由此结点发出的事件不受人的意志所控制，是随机的，但其概率可以估计，它所发出的分支叫机遇枝或概率枝n各机遇节点的期望值为此节点各分枝概率（P）与结局值乘积之和n要求：简单而全面——形式简单，内容全面决策树案例决策树案例举例：患者，60岁男性卡车司机，吸烟、肥胖、有心脏病风险因素（包括高血压和高胆固醇）因患有严重颈部疼痛，想用乐松（洛索洛芬钠，一种COX-2 NSAID药）治疗颈部疼痛（听说乐松可治疗肩颈痛）医生根据最新的证据证明能够引发严重心脏不良事件，建议采用颈部按摩疗法，而患者担心按摩后中风瘫痪不愿意颈部按摩，并且服药更方便医生指出，颈部按摩导致中风的可能性非常小，心脏病发作可能具有同样的破坏性目前医生治疗患者的颈部疼痛面临困难的决定：一是颈部按摩治疗（治疗中可能发生中风瘫痪），二是乐松治疗（服药中可能发生心脏病）。

图图14-5 颈部按摩决策树颈部按摩决策树颈部按摩颈部按摩消除颈部疼痛消除颈部疼痛未消除颈部疼痛未消除颈部疼痛脑卒中脑卒中无脑卒中无脑卒中脑卒中脑卒中无脑卒中无脑卒中图图14-6 乐松乐松治疗决策树治疗决策树 乐松乐松消除颈部疼痛消除颈部疼痛未消除颈部疼痛未消除颈部疼痛心肌梗死心肌梗死无心肌梗死无心肌梗死心肌梗死心肌梗死无心肌梗死无心肌梗死图图14-7 颈部按摩与颈部按摩与乐松乐松治疗的决策树治疗的决策树乐松乐松颈部按摩颈部按摩消除颈部疼痛消除颈部疼痛消除颈部疼痛消除颈部疼痛脑卒中脑卒中未消除颈部疼痛未消除颈部疼痛未消除颈部疼痛未消除颈部疼痛脑卒中脑卒中心肌梗死心肌梗死心肌梗死心肌梗死无心肌梗死无心肌梗死无心肌梗死无心肌梗死无脑卒中无脑卒中无脑卒中无脑卒中图图14-8颈部按摩与乐松治疗的决策树颈部按摩与乐松治疗的决策树乐松乐松颈部按摩颈部按摩EV1EV11EV12EV21EV22EV2消除颈部疼痛消除颈部疼痛消除颈部疼痛消除颈部疼痛未消除颈部疼痛未消除颈部疼痛未消除颈部疼痛未消除颈部疼痛0.800.200.000 0010.999 9990.999 9990.000 0010.451.000.300.80脑卒中脑卒中脑卒中脑卒中无脑卒中无脑卒中无脑卒中无脑卒中心肌梗死心肌梗死心肌梗死心肌梗死无心肌梗死无心肌梗死无心肌梗死无心肌梗死 第四节第四节 Markov模型模型n什么是Markov模型nMarkov模型的应用nMarkov模型的分析步骤 Markov模型模型nMarkov模型是通过模拟疾病随时间出现的各种状态（Markov state） ，并结合各种状态在一定时间内相互转换的概率，评价在每一单位时间里这些不同状态间的风险性，并赋予相应的效用值或者医疗成本，以一个事先定义好的结束事件为终点（如死亡或一定的时间界限），通过循环运算，模拟疾病的演进过程，估计出疾病的结局及医疗成本。

Markov state，， Markov cyclen根据研究目的和疾病的转归，将疾病的整个自然过程划分为不同的健康状态即Markov staten个状态在一次转移后到下一次进行类似转移的相同时间间隔为Markov cycle临床中多以年为单位计算糖尿病肾病糖尿病肾病 Markov模型模型的用途的用途nMarkov模型多用于：q临床干预措施的评价q临床试验结果的外推q药物经济学评价q疾病筛查措施的评价等 Markov模型的分析步骤模型的分析步骤 1．Markov状态的设定将临床问题进行分解，根据研究目的确定各种疾病的状态，从而设定相关的Markov状态对各种疾病状态的逻辑表现形式，可以借助Markov树（Markov tree）来表达2．信息的搜集即各种状态之间转换的概率以及循环周期的确定主要是从文献中获得，通常用矩阵按照事件发生的逻辑顺序列出来3．各种状态转移概率和效用值的确定图图14-11 三种状态的三种状态的Markov树树4．Markov模型的综合分析 假设有1000名符合相关条件的健康人群，以某一时间点开始，逐渐进入这3种状态，那么据此可以计算出此后这一人群每年在这3个状态中的分布情况，从而可以计算每一循环周期或者是至研究结束时所有周期累计的资源耗费或者是各种结局的具体情况。

n下面给出相关计算，设t为周期（年），at表示第t年（周期）时的“健康”人数，bt表示第t年时的处于患病状态的人数，ct表示第t年时总的死亡人数计算如下： a0=1000, b0=0, c0=0; a1=0.75*a0, b1=0.20* a0+0.70* b0, c1= c0+0.30* b0+0.05* a0; 依次类推：at＝0.75t* a0, bt=0.20* a(t-1)+0.70* b(t-1), ct= c(t-1)+ 0.30* b(t-1)+0.05* a(t-1). 5．敏感性分析同决策树模型分析一样，Markov模型分析也应该在基线分析的基础上进行敏感性分析，以判断分析结果的稳健性 第五节第五节 敏感性分析敏感性分析n敏感性分析是用来分析相关数值在变化时，基于基线分析下决策的稳健性的n对于事件结局及其发生概率都可以进行敏感性分析对于Markov模型的决策结果同样可以进行敏感性分析，计算出相关的阈值方法同上面对决策树模型的敏感性分析相同图图14-14 对手术死亡率的敏感性分析对手术死亡率的敏感性分析 第六节第六节 不确定型决策不确定型决策1．乐观准则：也称大中取大法，找出每种方案的自然状态下的最大收益者，取其中最大者；2．悲观准则：也称小中取大法，找出每种方案的自然状态下的最小收益者，取其中最大者；3．后悔值准则：计算各方案在各种自然状态下的后悔值并列出后悔值表，找出每一方案在各种自然状态下后悔值的最大值，取其中最小值，其所对应的方案为合理方案。

后悔值法利用后悔值的计算作为最优方案选择标准 第七节第七节 决策分析的局限性决策分析的局限性n一个决策的正确与否在很大程度上取决于数据的充分性和精确性，包括基本概率和效用值n再复杂的决策分析模型也只是现实版的简化n决策分析的结果需慎重解释 复习思考题复习思考题 复习思考题复习思考题 复习思考题复习思考题 复习思考题复习思考题谢谢！。