新药开发基础知识讲座

1、新新 药药 研研 发发主讲人：第一页，共五十页。主要主要(zhyo)内容内容1药品的定义及分类2新药开发相关概念3新药开发的基本过程(guchng)4现状及发展5相关政策6开发管理第二页，共五十页。一、药品的定义一、药品的定义(dngy)及分类及分类第三页，共五十页。药品药品(yopn)的定义的定义l药品管理法药品管理法第一百零二条：第一百零二条：是指用于预防、治疗、诊断人的疾病(jbng)，有目的地调节人的生理机能并规定有适应症或者功能主治、用法和用量的物质。l药物的基本属性药物的基本属性:安全性、有效性、稳定性、可控性第四页，共五十页。药品药品(yopn)的定义的定义l外延 包括(boku)中药材、中药饮片、中成药、化学原料药及其制剂、抗生素、生化药品、放射性药品、血清、疫苗、血液制品和诊断药品等。第五页，共五十页。药品的分类药品的分类(fn li)原则原则l来源l药品(yopn)性质l药品功能l作用部位第六页，共五十页。1、药品按来源、药品按来源(liyun)可以分为可以分为l中药(zhngyo)、天然药l化学药品l生物制品第七页，共五十页。2、药品、药品(yopn)按性质可分为

2、按性质可分为l新药新药l特药特药 是指因药品本身副作用较大由国家实施特殊(tsh)管理的药品，如精神药品、麻醉药品、医疗用毒性药品和放射性药品。l普药普药 是指除新药、特药以外的一般性临床用药。第八页，共五十页。3、药品按功能、药品按功能(gngnng)可分为可分为l预防性药品：用于预防某些疾病发生所使用的药品，如各种疫苗等。l治疗性药品：治疗性药品：用于治疗某些疾病所使用的药品，治疗性药品在现阶段是药品的主导部分主导部分。l诊断(zhndun)性药品：用于诊断各种疾病而使用的药品，如化验用试剂等。第九页，共五十页。4、药品按作用、药品按作用(zuyng)部位可分为部位可分为l外用药：皮肤表面用药。l内服药：各种口服药。l注射用药：直接输（注）入人体(rnt)血液的药品。第十页，共五十页。二、新药二、新药(xn yo)开发相关概念开发相关概念第十一页，共五十页。新药相关新药相关(xinggun)概念概念l中华人民共和国药品管理法实施条例中华人民共和国药品管理法实施条例规定规定(gudng)：新药新药，是指未曾在中国境内上市销售的药品。l药品注册管理办法药品注册管理办法第十二条：第十二条

3、：新药申请新药申请，是指未曾在中国境内上市销售的药品的注册申请。对已上市药品改变剂型、改变给药途径、增加新适应症的药品注册按照新药申请的程序申报。第十二页，共五十页。新药新药(xn yo)注册分类注册分类l一类 未在国内外上市销售的药品：l二类 改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。l三类(sn li)已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品。l四类 改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不改变其 药理作用的原料药及其制剂。l五类 改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的制剂。l六类 已有国家药品标准的原料药或者制剂。第十三页，共五十页。新药新药(xn yo)开发的意义开发的意义 新药的开发不仅可为人类战胜疾病、保证健康和延长生命作出贡献(gngxin)，而且还可为开发成功的科研院所和制药企业以及经销商带来巨额利润。第十四页，共五十页。三、新药开发三、新药开发(kif)基本过基本过程程第十五页，共五十页。新药新药(xn yo)开发的基本过程开发的基本过程1.选题与论证 立题 设计方案2.临床前研究3.临床试验的申报与审批临床试验4.生产的申报与审批 转让或

4、保护 投产(tuchn)与销售第十六页，共五十页。药物制剂研究药效学评价药物代谢评价药物安全评价药物质量研究临床前研究候选化合物III 期临床试验II 期临床试验I 期临床试验IV 期临床试验新 药临床候选新药临床前研究临床前研究临床研究临床研究新药新药(xn yo)开发过程示意图开发过程示意图第十七页，共五十页。临床临床(ln chun)前研究（前研究（IND）l临床前研究的任务：系统评价新的侯选药物(yow)，确定是否进入临床试验。l这一阶段国外统称为Investigational new drug（IND）。l这一阶段的研究工作按GLP标准主要在实验室内进行。第十八页，共五十页。临床临床(ln chun)研究（研究（NDA）l临床研究的任务：按照GCP标准的要求和规定在人体上确证新药的疗效和毒性(d xn)。l临床研究是评价侯选药物能否成为一个新药的最终的标准，这一阶段称为New drug application（NDA）。l分为：、期。第十九页，共五十页。生产生产(shngchn)的申报与审批的申报与审批l申报：完成期临床试验后经国家药品监督管理局批准，即发给“新药证书”。持有

5、“药品生产(shngchn)企业许可证”，并符合GMP要求的企业或车间可同时发给批准文号，取得批准文号的单位方可生产新药。l加快程序审评：一类新药。第二十页，共五十页。转让转让(zhunrng)与保护与保护l拥有新药证书(zhngsh)的单位在保护期内可申请新药证书(zhngsh)副本进行技术转让。l新药保护：一类新药12年，二、三类为8年，四、五类为6年。在保护期内的新药，未得到新药证书拥有者的技术转让，任何单位和个人不得破坏及仿制.第二十一页，共五十页。投产投产(tuchn)于销售于销售l新药生产：第一类化学药品及第一、二类中药(zhngyo)批准后一律为试生产，试生产期为2年；其它各类新药一般批准为正式生产。第二十二页，共五十页。四、现状及发展四、现状及发展(fzhn)第二十三页，共五十页。全球新药全球新药(xn yo)研发现状研发现状l全球医药市场(shchng)继续保持快速增长，发展态势良好l发达国家、大型跨国制药公司继续占据市场竞争优势地位l新药研发竞争激烈，研发投入不断增加l药品市场结构出现了新的变化，生物药、天然药物、新型释药系统的研发受到广泛关注l生命科学成果和多学科

6、技术迅速应用于新药领域，新药创制技术快速发展第二十四页，共五十页。全球医药全球医药(yyo)市场发展态市场发展态势势第二十五页，共五十页。新药新药(xn y(xn yo)o)平均研发时间升至平均研发时间升至1414年年Development Time(Years)TOTAL DRUG DEVELOPMENT TIME FROM SYNTHESIS TO APPROVAL第二十六页，共五十页。全新药物的研发全新药物的研发(yn f)(yn f)难度加大难度加大v 历年历年(lnin)上市的全新化学药物数目上市的全新化学药物数目 第二十七页，共五十页。我国新药研发我国新药研发(yn f)现状现状l就整体而言，我国新 药创 制尚未进入以技术领先性创 新为主的创新阶段(jidun)，必须经历模仿 性创新阶段(jidun)，先易后难，逐步过渡到 技术领先性创新阶段(jidun)。第二十八页，共五十页。模仿性创新模仿性创新(chungxn)药物药物l(me-too drug)多指根据已知的药物进行结构修饰(xish)，而得到的结构相似的衍生物或同系物。l西咪替丁（雷尼替丁、尼扎替丁、法莫替丁）第二

7、十九页，共五十页。以下几种情形(qng xing)的药品国内制药企业可以仿制和销售，不会存在侵权问题：l国外上市或没上市，没有在中国申请专利，没有获得行政保护l保护期满前25年允许申报仿制l已过专利保护期限的药品可仿制可仿制(fngzh)的药品的药品第三十页，共五十页。可仿制可仿制(fngzh)的药品的药品l1986到1993年,药品发明专利,行政保护，保护期为7.5年，已有仿制，继续仿制；保护期内,不得(bu de)仿制；已过7.5年,可以仿制l目前已过行政保护期的药品有：非那甾胺（Proscar）、头孢克肟（Cefixime）、帕金宁（Sinemet）第三十一页，共五十页。可仿制可仿制(fngzh)的药品的药品 目前，在国际生物药领域存在着众多类型的生物药剂，其中处于主体地位的有六类，这六大类药物将可能成为未来生物仿制药的仿制重点(zhngdin)。l胰岛素l人类生长因子l促血红细胞生长素l集落刺激因子l干扰素l干扰素第三十二页，共五十页。发展发展(fzhn)新药筛选：l传统：药理模型筛选 需要合成大量(dling)的化合物，耗用大量(dling)的实验动物，耗费巨大人力、物力、财

8、力。现一般认为得到一个新药需合成上万个化合物，耗资数亿美元，时间10-12年。l新方法：HTS(High-throughput screening)第三十三页，共五十页。发展发展(fzhn)l利用CRO(研发外包企业服务平台)是未来国内企业创新药物研发重要部分 lCRO公司于上个世纪70年代后期(huq)在美国兴起,最初是承接新药研发中最耗时、费力的临床试验任务，以缩短制药企业新产品的周期,加快上市进程。现新药研发外包的项目已从临床试验向前延伸到临床前研究，包括先导化合物筛选、优化，动物试验，向后延伸到药品上市的辅助工作，如临床文件、政策法规咨询等。第三十四页，共五十页。五、相关五、相关(xinggun)政策政策第三十五页，共五十页。1、“三步走三步走”发展发展(fzhn)战略战略第一步：从“八五”到“九五”末期，搭建我国医药科技创新体系框架。初步建立我国创新药物研究技术(jsh)平台，大力推进自主创新。第三十六页，共五十页。“三步走三步走”发展发展(fzhn)战略战略第二步：从“十五”到“十一五”，用10年左右时间完善我国医药科技创新体系，是我国的医药科技创新体系能与国际创新药物研究

9、规范基本接轨，创新药物研究开发的综合能力接近发达国家的水平，实现以仿制为主向创仿结合、创新为主的根本(gnbn)转变。第三十七页，共五十页。“三步走三步走”发展发展(fzhn)战略战略第三步：从2010年到2020年，再用10年的时间建立起符合国际规范的医药科技创新体系和功能完备的创新药物研究开发技术平台，实现(shxin)新药研发以创新为主的重大转变，是我国医药产业在世界医药强国的行列中占有一席之地。第三十八页，共五十页。2、“十一五十一五”阶段阶段(jidun)成效成效1、创新药物、创新药物(yow)研发研发接近国际先进水平接近国际先进水平2、突破关键技术、突破关键技术提速药物研发进程提速药物研发进程3、大品种技术改造、大品种技术改造让让“老药老药”获新生获新生4、技术平台建设、技术平台建设使药物创新有重要基地使药物创新有重要基地5、新药孵化基地、新药孵化基地以企业为主题以企业为主题第三十九页，共五十页。3、“十二五十二五”计划计划(jhu)“十二五”规划中,生物制药产业被明确列入七大新兴产业之一重点发展,有关部门表示在期间投向生物医药产业的重大(zhngd)新药研发、创制领域专项

10、资金将在400亿元左右,比“十一五”期间翻一番多。第四十页，共五十页。3、“十二五十二五”计划计划(jhu)2012年将在对“十一五”计划项目评估验收的基础(jch)上，对“新药候选药物研究”、“新药临床前研究”、“综合性新药研究开发技术大平台建设”、“单元技术平台建设”及“关键技术研究”五类任务完成优秀的部分项目给予支持。第四十一页，共五十页。3、“十二五十二五”计划计划(jhu)一、五类项目内容(nirng)二、项目范围l创新药物研究开发（十类重大疾病）l药物大品种技术改造 l创新药物研究开发技术平台建设 l企业创新药物孵化基地 l新药研究开发关键技术研究 l国际合作项目 第四十二页，共五十页。3、“十二五十二五”计划计划(jhu)三、项目申报 2011年两个受理时间节点分别为：2011年7月8日17:00和2011年10月31日17:00。只接收(jishu)在申报截止日期前由申报人或委托代理人面交或邮寄的申报材料。第四十三页，共五十页。4、相关、相关(xinggun)政策政策l国家重点基础研究发展国家重点基础研究发展(fzhn)计划（）计划（）人口与健康人口与健康l中国高技术研

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