最新干细胞政策解读.ppt

干细胞政策解读神经内科徐军干细胞在治疗中的作用干细胞在治疗中的作用干细胞领域相关政策干细胞领域相关政策干细胞工作开展干细胞工作开展- -最新政策最新政策干细胞在治疗中的作用ü 人类许多重大疾病如糖尿病、帕金森氏症、亨廷顿氏病都与关键细胞或器官的不可逆损伤有关；世界上每天都有数以十万计的严重肾脏衰竭病人、心脏衰竭病人挣扎在生死线上，等待器官更换ü 然而，现行的器官移植却存在诸多的问题，如：供体器官资源紧缺；传统的器官移植方法造价昂贵；传统的器官移植存在异体排斥等等干细胞在治疗中的作用ü 科学家们移植希望找到一种办法，在体内开设自身身体部件的：生产车间：，利用自己的材料，为自己生产“零部件”，以用于衰老、坏死、损伤组织或器官的替换但是，生命好像在和我们开玩笑：癌症细胞可以稳定而持续的增长；而健康的、正常的细胞离开身体后，很难有效的繁殖ü 近年来国内外以干细胞为主的细胞治疗研究发展迅速，在治疗退行性疾病、缺血性心脑血管疾病、骨关节疾病、免疫系统疾病及移植物排斥反应、肝硬化、糖尿病等领域已启动了多项临床试验研究 干细胞在治疗中的应用干细胞研究的突破性进展为生命开拓了新的契机干细胞领域相关政策Ø 中国干细胞技术领域的相关政策 2003－12，中国科技部联合卫生部制定了《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》，明确规定中国禁止进行生殖性克隆人的任何研究，但是支持治疗性克隆研究，并对人胚胎干细胞的获取途经、研究的行为规范进行了明确说明。

这一原则为中国人胚胎干细胞的研究和发展提供了积极、宽松的环境Ø 2005年底，中国政府在《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006－2020)》中明确指出要大力发展生物技术而生物技术的前沿有5个方向，其中一个方向就是“基于干细胞的人体组织工程技术”但有关专家认为，在中国相关的伦理、道德和法律方面的监管体系尚有待加强Ø 2010年8月，国家十二五规划重点项目：生物医药被列入第四项Ø 2010年10月，国家十二五规划重点项目生物医药明确了基因、疫苗为首选重点项目；Ø 2010年11月，国家十二五规划重点项目：干细胞医疗研究跃居生物医药首位；干细胞领域相关政策-资助研究情况Ø早在20世纪60年代，中国就开始了骨髓移植研究；Ø70年代末至80年代初，临床骨髓移植治疗血液病陆续开展；Ø90年代以来，除骨髓移植外，外周血和脐血干细胞移植也普遍应用于治疗血液病和肿瘤；Ø自20世纪90年代开始，科技部开始关注干细胞和克隆，在“973”计划中，中国已资助了许多与干细胞研究相关的课题，如在人口健康领域支持了“干细胞研究：基础科学和临床应用”、“人类胚胎生殖细胞的分化和成人干细胞的可塑性”、“组织工程基础问题的科学研究”等课题，在“综合和前沿科学”领域支持了“非人类灵长类动物体细胞核转移和治疗性克隆机制”等与克隆有关的课题；Ø“863”计划则启动了组织器官工程的重大专项，涵盖了所有的关键支撑技术，10余项临床试验许可已经获得中国国家食品药品监督管理局的批准。

Ø863/973/国家自然基金：全部设有干细胞专项科研基金Ø十二五期间：2011年863干细胞临床研究资助经费为：1.3亿Ø十二五期间，863干细胞研究全部指向临床Ø先导基金：2011年干细胞研究经费共计：5个亿干细胞领域相关政策-资助研究情况相关课题的资助金额逐年变化情况：干细胞领域相关政策-资助研究情况相关课题的资助金额逐年变化情况：干细胞领域相关政策-国外部分Ø 2009年1月，美国杰龙公司的胚胎干细胞被FDA批准用于临床试验第一个）Ø 2009年3月，美国总统奥巴马宣布解禁联邦政府资助干细胞研究Ø 同年，中美签署干细胞联合研究备忘录Ø 2010年3月2日，位于美国马萨诸塞州的先进细胞技术公司宣布，该公司用于治疗少年失明的胚胎干细胞疗法“MA09-hRPE”也获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药地位Ø 2010年5月4日，Osiris Therapeutics公司的产品Prochymal®获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药授权，进入1型糖尿病的临床治疗中，Osiris公司享有7年独家销售权Ø 2010年6月，Prochymal®在三种疾病治疗中,进入或已经完成了III期临床试验,包括类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GvCD)(就是彻底取代非常昂贵的环孢菌素A!)新诊断的急性GvCD和克罗恩病(Crohn’s Disease)。

同时,该药也能够用于心脏病发作后的心肌组织修复!保护患1型糖尿病患者体内的胰岛细胞!以及为患有肺部疾病的病人进行肺部组织修复 干细胞领域相关政策-国外部分Ø 2010年8月，FDA复审再次批准杰龙公司胚胎干细胞进入临床并于10月在在美国对一名脊髓损伤14天的患者进行了胚胎干细胞移植术这是美国批准实施的首例人类胚胎干细胞疗法临床试验Ø 2010年11月，美国国家卫生研究院批复共11种干细胞进入FDA 审批程序，并称近期还有近30种干细胞陆续进入FDA审批Ø 2010年12月05日，美国犹他州州立大学研究人员目前已经完成了干细胞喷涂治疗的试验，试验结果表明，该疗法可有效治疗局部烧伤Ø 2010年12月13日本东京庆应义塾大学冈野荣之教授称，这是世界上第一个在小型灵长类动物身上用干细胞修复脊椎损伤的例子此前，他和研究小组曾用相似方法，帮一只小鼠恢复了运动能力 Ø 2012年10月，英国发育生物学家约翰·格登、日本京都大学物质—细胞统合系统据点iPS（诱导多功能干细胞）细胞研究中心主任长山中伸弥因在细胞核重新编程研究领域的杰出贡献而获诺贝尔奖。

干细胞领域相关政策-国外部分至今，国际上已上市的干细胞产品：干细胞工作开展-最新政策 为进一步规范干细胞临床试验研究活动，加强干细胞临床试验研究管理，促进干细胞治疗技术健康发展，卫生部、国家食品药品监督管理局在开展干细胞临床研究和应用规范整顿过程中，组织制定了《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》 征求意见稿干细胞工作开展-最新政策文件解读中提到： “目前，干细胞研究在我国方兴未艾，对一些难治性疾病的治疗进行了有益的探索，一些研究取得了可喜的进展，获得了国内外同行的认可此前整顿以及当前制订《干细胞临床试验研究管理办法》的原因是“有些研究并未经过充分的临床前安全性和有效性研究，有些机构的干细胞制品和制备场地难以满足GMP的要求，有些研究目的不明确，临床研究与临床应用混淆不仅造成资源的浪费，也给病人和卫生技术监管带来了潜在的风险 “为加强对干细胞临床试验研究机构的监督管理，保证干细胞临床试验研究在高水平的医疗机构规范开展，2012年，卫生部和国家食品药品监督管理局干细胞临床研究和应用规范整顿工作领导小组组织专家委员会研究制定了《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》。

干细胞工作开展-《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》（征求意见稿）解读一、申请成为干细胞临床试验研究基地，必须具备以下条件：　　　　Ø（一）三级甲等医院;Ø（二）已获得国家食品药品监督管理局颁发的《药物临床试验机构资格认定证书》及与开展临床试验相对应的证书认定的专业资格;Ø（三）临床研究主要负责人具备干细胞临床试验研究知识背景和工作基础；Ø（四）医疗、教学和科研方面综合能力强，承担国家重要临床研究任务；Ø（五）具备与干细胞制品临床试验相适应的质量管理和保障能力干细胞工作开展-《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》（征求意见稿）解读 卫生部和国家食品药品监督管理局根据我国干细胞临床试验研究发展的需要，从已被国家食品药品监督管理局认定的药物临床试验机构的三级甲等医院中，遴选干细胞临床试验研究基地干细胞临床试验研究基地还需具备独立开展干细胞制品质量评价能力，在医疗、科研、教学方面具有较强的综合能力临床试验研究主要负责人需具有正高级专业技术职称，并有干细胞或细胞研究的工作经历干细胞工作开展-《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》（征求意见稿）解读开展干细胞临床试验研究应该遵循以下原则： 一是开展干细胞临床试验研究应当得到相关管理部门的监管。

干细胞临床试验研究作为人体试验，必须取得充分的临床前研究证据，履行必要的申报、评议程序，并在相关管理部门备案，接受对项目实施情况的监管 二是开展干细胞临床试验研究应当遵守《药物临床试验质量管理规范》等文件要求干细胞治疗作为一种新的方法，尽管具备一些不同于现有药品或传统技术的特性，但其临床研究与药物临床试验一样，必须遵循《药物临床试验质量管理规范》的基本原则，保证研究结果可靠 三是开展干细胞临床研究必须符合伦理准则干细胞临床试验研究应当遵守伦理准则，符合《涉及人的生物医学研究伦理审查办法（试行）》和《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》的要求，保证受试者的权益得到充分尊重和保护干细胞工作开展-《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》（征求意见稿）解读 四是干细胞制品的制备场地必须满足GMP的要求干细胞制品的制备是干细胞临床试验研究质量控制的关键环节，按照国际通行的做法，干细胞制品制备应当在符合GMP条件的场地完成 五是干细胞临床试验研究的管理必须考虑干细胞的特性干细胞治疗的很多适应症多是临床上缺乏治疗手段，且发病率较低的疾病，甚至是一些罕见疾病，需要对临床试验各期的病例数按照统计学要求给予实事求是的考虑。

干细胞工作开展-《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》（征求意见稿）解读 干细胞临床试验研究应按照药物临床试验I期、II期、III期次序开展，并于备案后的每12个月向办公室提交一次进度报告，每期试验结束后向办公室提交研究结果报告，由办公室组织专家审核，决定其能否进入下一期临床试验；自行中止或/和提前终止临床研究的，也须向办公室报告并说明原因 在干细胞临床试验研究过程中，如果发生了严重不良反应事件，应立刻停止干细胞治疗及其相关临床试验研究，并且必须在24小时之内报告伦理委员会和办公室；如果出现了违背操作规程或/和本办法规定的差错事件，并且这种事件可能与疾病传播或潜在性的传播有关，或可能导致干细胞制品的污染，也须报告伦理委员会和办公室干细胞工作开展-《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》（征求意见稿）解读 为了规范并促进我国干细胞治疗研究，保证干细胞制剂安全、有效和质量可控，在现阶段国际上已取得的有关干细胞生物学知识、干细胞临床应用研究进展和细胞产品质量控制技术的基础上，卫生部和国家食品药品监督管理局干细胞临床研究和应用规范整顿工作领导小组组织制定了《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》（以下简称《指导原则》），经反复研讨修改后已形成征求意见稿，并于2013年3月在全国征求意见。

干细胞工作开展-《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》（征求意见稿）解读 文件主要参考了国家药监局2003版《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》、中国药典、WHO、欧盟、美国FDA及ICH有关细胞和生物制品研发的相关指导原则及参考文献，以便对干细胞制剂的安全有效性需进行全面地研究和评价，最大限度的控制干细胞制剂风险，保障了临床研究的安全性和有效性总结Ø 对于干细胞的研究的确还存在一些争议，但是不能否认干细胞对于某些疾病的治疗还是有效的，我们不应该盲目的排斥它，而是在当前的政策环境下合理有效的去应用和完善Ø 《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》、《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》、《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》的制订规范了干细胞临床试验研究进程，给我们开展干细胞工作提供了依据和保障Ø 相信，依靠人们的聪明才智，必定会在干细胞的研究和应用方面取得喜人的成果，为人类的健康长寿带来希望感谢您的关注。