最新国外干细胞研发企业及其相关产品

1、国外干细胞研发企业及其相关产品毛开云1.Osiris Therapeutics公司Osiris Therapeutics公司于1992年在美国马里兰州成立，其技术基础是凯斯西储大学Arnold Caplan教授领导的研究小组开发的干细胞技术。Osiris公司主要从事从成人骨髓中获取间充质干细胞的研究。近年来，公司已经成长为一个国际领先的干细胞公司，专注于开发和销售用于炎症、整形外科和心血管领域应用的干细胞产品。目前，该公司的产品已经证实具有修复不同种类组织的能力，并为多种疾病，如炎症性疾病、心脏病、糖尿病和关节炎等的创新疗法的开发提供了机遇。目前，Osiris公司已经开发出两种相对成熟的干细胞产品Prochymal和Chondrogen，并进行了大量的临床试验，并获得了良好的临床效果。Prochymal 是一种提取自骨髓的成体间充质干细胞（MSC），具有控制炎症，促进组织再生并阻止疤痕形成的作用。目前Prochymal?在三种疾病治疗中，进入或已经完成了III期临床试验，包括类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GvCD）新诊断的急性GvCD和克罗恩病（Crohns Disease）。同时，

2、该药也能够用于心脏病发作后的心肌组织修复，保护患1型糖尿病患者体内的胰岛细胞，以及为患有肺部疾病的病人进行肺部组织修复。这三个领域也都已经进入临床II期试验阶段。值得一提的是，Prochymal?在1型糖尿病治疗中的效果和安全性已经得到美国FDA的认可，2010年5月4日，FDA授权Prochymal?作为孤儿药，进入1型糖尿病的临床治疗中，Osiris公司享有7年独家销售权。此外，Osiris公司还与Genzyme公司开展合作研究，使Prochymal能够用来应对核恐怖主义和其他与放射性物质相关的紧急事件，用于治疗这些事件引起的急性症状（图1）。Chondrogen 主要用于治疗关节炎类疾病，目前，利用这种药物进行膝关节炎治疗的I期临床试验已经完成，临床II期试验病人的招募工作也已经结束。Osiris公司生产的另外一种新产品Osteocel-XC，主要用于治疗病灶区骨再生，2010年初已经完成临床前试验。2.StemCells公司StemCells公司总部位于美国加州，主要关注干细胞疗法的开发。研发领域包括中央神经系统、肝脏和胰脏的干细胞研究。在从成人脑组织中获取人类神经干细胞的技术

3、领域，StemCells公司处于世界领先地位。2009年4月，StemCells公司收购了英国的Stem Cell Science公司，巩固了该公司在人类神经干细胞技术领域的领先地位，拓宽了公司专有的细胞技术，并为公司带来了更多的专家和基础设施，从而得以开展用于药物开发和筛选的细胞水平分析，同时也将业务范围拓展到英国剑桥。目前，StemCells公司已经开发出人类神经干细胞，并从肝脏和胰脏中获得了一系列的罕见候选干细胞。该公司拥有超过40项美国专利，在全世界共拥有超过170项个人专利。该公司的产品HuCNS-SC 是一种分离自胎儿脑部的高度纯化的人类神经干细胞，临床前试验证实，这种细胞可以直接移植进入中枢神经系统中，能够分化为神经元和神经胶质细胞，能够在体内存活长达一年的时间，而且不会形成肿瘤或发生任何副反应。目前，这种产品在两种严重神经系统紊乱疾病的临床治疗中已经进入了临床试验阶段。2009年1月，StemCells公司完成了该产品治疗神经元腊样脂褐质症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis，NCL），一种儿童脑部异常疾病的I期临床试验。2009年11月，该公

4、司又开展了HuCNS-SC?治疗家族性脑中叶硬化（Pelizaeus-Merzbacher Disease，PMD），一种主要影响幼儿的髓鞘异常疾病的I期临床试验。该研究在加州大学旧金山分校（UCSF）儿童医院开展。3.Geron公司Geron公司于1990年在美国特拉华州创建，从1992年开始正式运营，其总部位于加州门罗帕克市。Geron公司共有两个子公司，位于苏格兰爱丁堡的杰龙生物医药有限公司（Geron Bio-Med Limited）和位于中国香港的TA Therapeutics有限公司。Geron公司拥有前者的全部股权，同时拥有后者的大部分股权。Geron公司主要致力于开发世界一流的生物疗法，用于治疗癌症、慢性退化性疾病，包括脊髓损伤、心脏衰竭和糖尿病等。该公司同时还以端粒酶作为靶点，通过在不同癌症中开展临床试验，从而开发抗癌症药物和癌症疫苗。胚胎干细胞技术是Geron公司开发慢性退化性疾病疗法的主要途径。该公司已经开发出一些独特的方法，来实现未分化的人类胚胎干细胞的生产、维持和培养规模的增加。此外，Geron公司还开发出了能够将这些人类胚胎细胞分化为疗法所需细胞的方法，并对

5、这些分化获得的细胞进行冷藏保存，以实现其商业化销售。目前，Geron公司共拥有9个人类胚胎干细胞系，而大部分研究工作都集中于H1、H7和H9三个干细胞系中。目前，Geron公司共开发出六种干细胞产品（表1），GRNOPC1、GRNCM1、GRNIC1、GRNCHND1、格根包尔氏细胞和用于药物筛选的细胞。这些细胞产品均是通过不同的方法，从人类胚胎干细胞分化而来，其中，用于治疗脊髓损伤等神经系统疾病的GRNOPC1，目前已经进入I期临床试验，其他各种产品大多仍处于临床前的研发阶段（图1）。下面对GRNOPC1进行简要的介绍。产品名称细胞类型应用GRNOPC1少突神经胶质祖细胞脊髓损伤GRNCM1心肌细胞心脏病GRNIC1胰岛细胞1型糖尿病GRNCHND1软骨细胞骨关节炎肝细胞ADME药物筛选格根包尔氏细胞骨质酥松症表 1 杰龙公司的干细胞产品图 1 杰龙公司再生医学产品的研究进展GRNOPC1是一种由人类胚胎干细胞分化获得的少突胶质祖细胞。少突胶质细胞是神经系统中自然存在的细胞类型，具有生成髓磷脂和神经营养因子的作用，这些物质对于神经系统的正常功能都是至关重要的。脊髓损伤后，少突胶质细胞

6、便会减少，从而导致病人瘫痪。2009年1月，该产品获得FDA的授权，在全球首次开展利用胚胎干细胞疗法治疗脊髓损伤的临床试验。I期临床试验旨在评估该产品的安全性和抗药性。除了治疗脊髓损伤外，GRNOPC1也具有治疗其他神经系统疾病的潜在能力，如阿尔茨海默病、中风和多重硬化症。目前，Geron公司已经开始与两个学术团队合作在动物模型中开展GRNOPC1治疗阿尔茨海默病和多重硬化症的研究。3.Bioheart公司Bioheart公司坐落在美国佛罗里达州，创建于1999年，致力于开发有效的细胞疗法，对心血管疾病进行治疗。该公司还拥有智能设备，能够对心脏衰竭和其他心血管疾病进行监测。与大部分干细胞公司倾向于用一种干细胞类型开发多种疾病疗法不同，Bioheart公司认为不同的干细胞类型具有不同的特性，因此适合治疗疾病的类型也有所不同。目前，Bioheart公司已经开发出两种修复心脏损伤的细胞产品，其中，MyoCell?是Bioheart公司的支柱产品。MyoCell?是一种肌肉干细胞，能够在病人发生严重心脏损伤几个月或几年后，改善其心脏功能。目前，Bioheart公司正在北美和欧洲开展MyoCel

7、l?治疗II级和III级心脏衰竭的II期和III期临床试验，共招募了330名病人参与，这种规模的临床试验是前所未有的。Bioheart公司的另外一种产品名为MyoCell SDF-1，已经于2009年7月获得了 FDA的批准，进行人类临床试验，作为自体同源细胞疗法治疗严重的心脏慢性衰竭。该产品有望成为MyoCell的改良产品。Bioheart公司将与Cleveland Clinic和佛罗里达大学合作开发这项技术。4.先进细胞技术（Advanced Cell Technology，ACT）公司位于美国马萨诸塞州的ACT公司是一家致力于开发细胞疗法，对罕见和常见疾病进行治疗的公司。该公司主要使用干细胞技术，开发病人特异性的疗法，并实现从实验室到临床的转化。目前该公司主要关注3个领域，即视网膜色素上皮细胞、成血管细胞和成肌细胞的重建。在视网膜素素上皮细胞领域，2010年3月2日，ACT公司用于治疗少年失明的胚胎干细胞疗法“MA09-hRPE”获得了美国FDA授予的孤儿药地位。这一特殊的地位为该公司带来了税收优惠，并获得了获取临床试验资助的资格，以及长达7年的独家经营权。ACT公司于2009年11月向FDA递交了利用这种疗法治疗隐性黄斑营养不良的临床试验申请。黄斑营养不良是一种罕见的视网膜退化性疾病，每年会使美国0.1的年轻人患病，目前美国共有不到3万人罹患这种疾病。这种疗法是利用人类胚胎干细胞来重建视网膜色素上皮细胞，实现对这种疾病的治疗。该公司表示，开发这种疗法的最终目标并不仅仅是用于治疗隐性黄斑营养不良，而是为了治疗黄斑变性等会导致失明的疾病。目前，该疗法在大鼠和小鼠模型中获得积极的结果。在成血管细胞研究领域，ACT目前正在进行临床前试验，旨在治疗心血管疾病、中风和癌症。目前，该公司已经成功利用人类胚胎干细胞获得血管内皮细胞，并成功用于血管修复。该公司已于2008年向FDA递交了申请，开展临床试验。成肌细胞研究领域是ACT公司从2007年开始开展的。2007年9月，ACT公司收购了Mytongen公司，同时也接手了该公司心脏衰竭疗法开发的项目。该项目主要利用干细胞获得成肌细胞，从而对心脏衰竭造成的心脏损伤进行修复。目前，该项目已经完成了I期临床试验，FDA也即将批准其开展II期临床。

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