医学专题—关于新药研发战略选择的注意事项11049.ppt

关于关于(guānyú)新药新药研发战略选择注意事项研发战略选择注意事项广州蓝韵医药广州蓝韵医药(yīyào)研究有限公司研究有限公司 专注于中药新药临床前研究，保健食品研究，项目申报专注于中药新药临床前研究，保健食品研究，项目申报第一页，共七十八页一、中国医药产业发展的战略一、中国医药产业发展的战略(zhànlüè)背景背景第二页，共七十八页一、一、 中国医药产业发展中国医药产业发展(fāzhǎn)(fāzhǎn)的战略背景的战略背景 （一）（一）医药医药(yīyào)(yīyào)市场需求和发展潜力巨大市场需求和发展潜力巨大       （二）（二）国际医药科技与产业发展趋势国际医药科技与产业发展趋势       （三）国内新药研究与产业化开发现状（三）国内新药研究与产业化开发现状       （四）中国医药制造业国际竞争力分析（四）中国医药制造业国际竞争力分析第三页，共七十八页 医药市场需求和发展潜力巨大医药市场需求和发展潜力巨大                                     1 1、国家人口与健康发展的需求、国家人口与健康发展的需求(xūqiú)(xūqiú)                2 2、医药市场呈现迅速扩展趋势、医药市场呈现迅速扩展趋势                 第四页，共七十八页。

 国家人口与健康发展的需求国家人口与健康发展的需求                              （（1 1）重大传染性疾病）重大传染性疾病 艾滋病：感染者艾滋病：感染者 84 84万，万，8080％在农村％在农村 ；；20102010年可能达年可能达10001000万，控制万，控制(kòngzhì)(kòngzhì)在在150150万任务艰巨万任务艰巨 乙肝：带毒者乙肝：带毒者 1.3 1.3 亿，世界亿，世界1/ 31/ 3；患者；患者 2000 2000万 肺结核：活动性肺结核：活动性450450万，世界第二，年死亡万，世界第二，年死亡1313万 血吸虫：患者血吸虫：患者8484万，受威胁人口万，受威胁人口 6500 6500万 预测未来预测未来2020年全球新发传染病约年全球新发传染病约3030种第五页，共七十八页                            （（2 2）重大慢性疾病）重大慢性疾病 癌症：年发癌症：年发200万，年死亡万，年死亡(sǐwáng)(sǐwáng)155万；预测万；预测2020年，年年，年 发发300万，死亡万，死亡250万。

万 心脑血管病：年死亡近心脑血管病：年死亡近300万，死因首位（万，死因首位（35-40%） 高血压：高血压：1.3亿，上升快、年轻化亿，上升快、年轻化 糖尿病：糖尿病：> 3000万，年发万，年发150万 精神疾病：精神疾病：1500万 老年病：痴呆老年病：痴呆>400万，年发万，年发30万，帕金森万，帕金森>200万 占疾病死亡占疾病死亡70%70%以上以上, , 是劳动力丧失的主要原因是劳动力丧失的主要原因第六页，共七十八页 医药市场医药市场呈现迅速扩展趋势呈现迅速扩展趋势                   1 1、年人均用药、年人均用药(yònɡ yào)(yònɡ yào)消费（美元）：消费（美元）： 日本日本—447 447 美国美国—303 303 韩国韩国—118118 中国香港中国香港—51 51 中国大陆中国大陆--7--7 2 2、年人均、年人均OTCOTC消费（美元）消费（美元） 美国美国—70 70 丹麦丹麦—69 69 中国低于世界平均水平中国低于世界平均水平--9.1--9.1 3 3、、20102010年医药市场中国将达年医药市场中国将达470470亿美元；亿美元； 世界将达世界将达60006000亿美元。

亿美元 第七页，共七十八页（二）（二）  国际医药科技国际医药科技(kējì)(kējì)与产业发展趋势与产业发展趋势     1 1、新药研发呈现基于基因和分子水平的研究特点、新药研发呈现基于基因和分子水平的研究特点 新新药药设设计计依依据据生生命命学学科科的的成成果果，，针针对对药药物物作作用用(zuòyòng)(zuòyòng)潜潜在在靶靶位位，，再再参参考考其其内内源源性性配配体体或或天天然然底底物物化化学学结结构构特特征征，，应应用用计计算算机机辅辅助助设设计，发现选择性作用计，发现选择性作用(zuòyòng)(zuòyòng)于靶位的新药于靶位的新药第八页，共七十八页       2、基础药学研究沿着两个重要方向发展、基础药学研究沿着两个重要方向发展 （（1 1））针针对对重重大大疾疾病病的的发发病病机机制制，，充充分分运运用用生生命命科科学学的的重重要要理理论论(lǐlùn)(lǐlùn)、、思思路路和和研研究究手手段段发发现现新新的的药药物物作作用用靶靶点和可能的干预环节点和可能的干预环节 （（2 2））利利用用与与药药学学科科学学相相关关的的生生物物信信息息学学、、计计算算机机科科学学、、分分子子生生物学等学科的最新研究成果发展药物研究的新方法、新技术。

物学等学科的最新研究成果发展药物研究的新方法、新技术第九页，共七十八页   3、、新药创制主要有以下几个途径新药创制主要有以下几个途径 (1) (1)根据基础研究的新理论，新靶点根据基础研究的新理论，新靶点 设设计计(shèjì)(shèjì)的全新类型的化合物的全新类型的化合物 (2) (2)模仿性新药研究与开发模仿性新药研究与开发 (3) (3)制剂新产品的研制制剂新产品的研制 (4) (4)延伸性新药的研制延伸性新药的研制 第十页，共七十八页 4 4、医药产业发展的现状与趋势、医药产业发展的现状与趋势           （（1））医药产业将成为新的支柱产业和经济增长点医药产业将成为新的支柱产业和经济增长点 全球全球500 500 强企业中，医药企业占强企业中，医药企业占3131家；前家；前5050强中占强中占1313家 2003 2003年世界年世界医药市场总销售额为医药市场总销售额为49184918亿美元；中国医药工业总产值达亿美元；中国医药工业总产值达38763876亿元，连续亿元，连续几年增长率都在几年增长率都在20%20%左右。

左右           （（2））医药产业飞速发展的核心是创新医药产业飞速发展的核心是创新             国国际际医医药药集集团团形形成成了了“创创新新药药物物研研究究→具具有有知知识识产产权权(zhī shí chǎn quán)的的医医药药产产品品→丰丰厚厚的的独独家家利利润润→巨巨额额的的创创新新药药物物研研究究开开发发经经费费投投入入→新的具有知识产权新的具有知识产权(zhī shí chǎn quán)的医药产品的医药产品”的良性循环的良性循环  第十一页，共七十八页（三）国内新药研究（三）国内新药研究(yánjiū)与产业化开发现与产业化开发现状状              1、研制生产的药物多属仿制，产品附加值低研制生产的药物多属仿制，产品附加值低            2、、新新药药开开发发能能力力不不足足(bùzú)，，使使进进口口药药品品挤挤占占国国内内市市场场，，进口药品市场份额已超进口药品市场份额已超40%            “如如果果政政府府不不干干预预，，中中国国的的医医药药市市场场将将在在5年年内内完完全全被被国国际际医药大公司操纵医药大公司操纵。

 第十二页，共七十八页国内新药国内新药(xīn yào)研发与产业化的问题研发与产业化的问题        1、新药筛选体系不健全、新药筛选体系不健全       2、新药品种开发亟待进一步加强、新药品种开发亟待进一步加强       3、制剂技术和剂型水平相对落后、制剂技术和剂型水平相对落后(luò hòu)          4、新药研发的关键平台技术薄弱、新药研发的关键平台技术薄弱       5、新药物研究开发人才严重匮乏、新药物研究开发人才严重匮乏 第十三页，共七十八页（四）中国（四）中国(zhōnɡ ɡuó)医药制造业国际竞争力医药制造业国际竞争力分析分析 中中国国医医药药制制造造业业是是技技术术密密集集型型产产业业，，包包括括化化学学药药品品制制造造、、化化学学制制剂剂(zhìjì)(zhìjì)制制造造、、中中药药材材及及中中成成药药加加工工、、兽兽用用药药制制造造、、生生物物制品制造等制品制造等第十四页，共七十八页图 1998-2003年中国医药制造业增长状况根据《中国高技术产业(chǎnyè)统计年鉴》（2003、2004）有关部门数据计算绘制第十五页，共七十八页。

 主要缺陷主要缺陷 经经济济规规模模不不大大已已成成为为制制约约我我国国制制造造业业R&DR&D投投入入和和技技术术创创新新能力提升能力提升(tíshēng)(tíshēng)与发展的重要因素；与发展的重要因素； 我国医药制造业开发程度相对较小我国医药制造业开发程度相对较小第十六页，共七十八页           中国医药制造业竞争实力指标中国医药制造业竞争实力指标                          1、资源转化能力、资源转化能力(nénglì)                          2、市场化能力、市场化能力                          3、技术能力、技术能力第十七页，共七十八页                            资源转化能力资源转化能力           资资源源转转化化能能力力是是将将生生产产要要素素和和资资源源转转化化为为产产品品与与服服务务的的效效率率和和效效能能，，它它体体现现在在全全员员劳劳动动生生产产率率、、固固定定资资产产生生产产率率、、增增加加值值率率、、产值产值(chǎnzhí)利税率等利税率等4个指标上。

个指标上第十八页，共七十八页•全全员员劳劳动动生生产产率率是是考考核核企企业业经经济济活活动动的的重重要要指指标标，，是是企企业业生生产产技技术术水水平平、、经营管理水平、职工技术熟练程度和劳动积极性的综合体现经营管理水平、职工技术熟练程度和劳动积极性的综合体现•固定资产生产率固定资产生产率是指固定资产利用率是指固定资产利用率•工工业业增增加加值值率率只只指指一一定定时时期期内内工工业业增增加加值值占占同同期期(tóngqī)工工业业总总产产值值的的比重•产值利税率产值利税率反映了企业的生产赢利能力反映了企业的生产赢利能力第十九页，共七十八页资源转化能力指标制造业高技术产业医药制造业化学药品制造业中成药制造业生物、生化制品制造业 劳动生产率（元/人.年）69799.7105472.688818.388631.9  92786.2124703.5  固定资产   生产率0.390.910.950.741.491.45    工业 增加值率  （%）26.7724.4935.4732.9740.2637.05产值利税率      （%）9.527.1215.4614.6218.0916.34 表    2003年中国医药制造业资源(zīyuán)转化能力指标资料来源：国家统计局《2003年工业统计年报》；国家统计局，《中国(zhōnɡ ɡuó)高技术产业统计年鉴》第二十页，共七十八页。

         总总体体上上看看，，与与发发达达国国家家(fā dá ɡuó jiā)相相关关产产业业相相比比，，我我国国医医药药制制造造业业劳劳动动生生产产率率只只有有其其1/30~1/8；；而而工工业业增增加加值值率率和和产产值值利利率等指标表征的资源转化能力相对差距较小率等指标表征的资源转化能力相对差距较小第二十一页，共七十八页                                     市场化能力市场化能力 市场化能力主要体现市场化能力主要体现(tǐǐxiàn)在现有产品目标市场份在现有产品目标市场份额、贸易竞争指数、价格指数额、贸易竞争指数、价格指数3项指标上项指标上 第二十二页，共七十八页                中中国国(zhōnɡ ɡuó)医医药药制制造造业业在在全全球球市市场场占占有有率率上上与与美美国国相相比比有有很很大大差差距距，，按按照照IMSHealth公公司司的的计计算算，，2002 年年全全球球药药品品的的销销售售额额为为4060亿亿美美元元同同年年，，中中国国医医药药制制造造业业销销售售收收入入为为2279.98亿亿元元，，占占全全球球药药品品销销售售额额的的比比重重仅仅为为6.8%；；而而美美国国药药品品的的货货运运额额为为1283亿亿美美元元，，占占全全球球药药品品销售额的销售额的31.6%.第二十三页，共七十八页。

 中中国国医医药药制制造造业业凭凭借借价价格格比比较较优优势势，，具具备备一一定定的的国国际际竞竞争争力力.2003.2003年年中中国国医医药药制制造造业业进进出出口口贸贸易易顺顺差差为为11.5111.51亿亿美美元元, ,贸贸易易竞竞争争指指数数为为0.2520.252根根据据中中国国海海关关统统计计的的我我国国医医药药产产品品(chǎnpǐn)(chǎnpǐn)出出口口的的构构成成来来看看，，总总体体上上仍仍处处于于产产业业价价值值链低端，缺乏国际竞争力链低端，缺乏国际竞争力 第二十四页，共七十八页                                  技术能力技术能力             产产业业技技术术能能力力主主要要体体现现在在产产业业装装备备水水平平、、产产业业关关键键技技术术水水平平、、新新产产品品(chǎnpǐn)销销售售率率和和新新产产品品(chǎnpǐn)出口销售率出口销售率4个方面第二十五页，共七十八页 中国医药制造业固定资产中国医药制造业固定资产(gùdìngzīchǎǎn)中微电子控制设备的比重（中微电子控制设备的比重（%））制造业高技术产业医药制造业化学药品制造业中成药制造业生物、生化制品的制造业   中国4.6014.247.578.044.9114.48三资企业15.865.956.592.6314.27第二十六页，共七十八页。

•新产品销售率新产品销售率=(新产品销售收入新产品销售收入/产品销售收入）产品销售收入）*100%•新新产产品品出出口口销销售售率率=（（新新产产品品出出口口销销售售收收入入/新新产产品品  销销售售收收入入））*100% 这两项是这两项是是衡量产业技术是衡量产业技术(jìshù)能力的重要指标能力的重要指标 第二十七页，共七十八页2003年中国年中国(zhōnɡ ɡ ɡ ɡuó)医药制造业新产品销售与出口率医药制造业新产品销售与出口率 (%)制造业高技术产业医药制造业化学药品制造业中成药制造业生物、生化制品的制造业  新产品   销售率26.5215.6316.929.9516.68新产品出口销售率18.2931.3812.5814.444.5727.00第二十八页，共七十八页            综综合合资资源源转转化化能能力力、、市市场场化化能能力力和和技技术术能能力力的的分分析析(fēnxī)评评价价，，可可见见中中国国医医药药制制造造业业在在中中、、低低档档技技术术和和产产品品上上具具有有一一定定的的国国际际竞竞争争力力，，高高档档产产品品、、新新型型产产品品、、产产业业核核心心技技术术和和关关键键装装备备等方面仍然不具国际竞争力。

等方面仍然不具国际竞争力第二十九页，共七十八页二、新药研发与产业化发展二、新药研发与产业化发展(fāzhǎn)战略研究战略研究第三十页，共七十八页（一）战略思想（一）战略思想1、发展、发展“绿色药业绿色药业”，实施资源效益环境可持续，实施资源效益环境可持续发展战略发展战略2、、药药物物创创新新(chuàngxīn)与与经经济济效效益益结结合合；；药药物物技技术与现代技术结合术与现代技术结合3、、加加快快人人才才队队伍伍建建设设；；加加强强专专利利申申报报转转化化；；注注重重标标准准制定实施制定实施4 4、、研发由仿制向创新为主仿创结合转变；生产由研发由仿制向创新为主仿创结合转变；生产由原料药为主向原料药与制剂协同发展转变；创原料药为主向原料药与制剂协同发展转变；创新由科研院所高等院校为主向企业为主转变；新由科研院所高等院校为主向企业为主转变；成果由重文章向重专利标准转变成果由重文章向重专利标准转变 第三十一页，共七十八页（二）战略目标（二）战略目标1、、研制具有自主知识产权的创新药物研制具有自主知识产权的创新药物2、、构构建建完完整整的的国国家家创创新新药药物物研研发发体体系系(tǐxì)(tǐxì)3、培育具有高度创新意识的人才团队、培育具有高度创新意识的人才团队4、推动具国际竞争力的企业集团形成、推动具国际竞争力的企业集团形成5、带动相关科技领域及产业升级发展、带动相关科技领域及产业升级发展第三十二页，共七十八页。

 研制具有自主知识产权的创新药物研制具有自主知识产权的创新药物（（1））50个药物完成临床研究个药物完成临床研究(yánjiū)(yánjiū)取得新药证书取得新药证书          —20个化学和天然药物个化学和天然药物          —10个生物技术药物个生物技术药物          —10个非专利大品种个非专利大品种          —10个药物新剂型个药物新剂型（（2））80—100个药物进入临床研究个药物进入临床研究          —60-70个各类候选药物个各类候选药物          —20-30个生物技术药物个生物技术药物          —1~2个品种拟在国外进行临床试验个品种拟在国外进行临床试验  ( 3 ) 申请国际与国家发明专利申请国际与国家发明专利400项以上项以上第三十三页，共七十八页（三）战略重点（三）战略重点                      1 1、新药、新药(xīn yào)(xīn yào)及新型释药系统研及新型释药系统研究究 2 2、药物发现的关键技术研究、药物发现的关键技术研究 3 3、药物评价的关键技术研究、药物评价的关键技术研究 4 4、重大品种产业化关键技术、重大品种产业化关键技术第三十四页，共七十八页。

 新药及新型释药系统研究新药及新型释药系统研究 （（1）运用功能基因组学等揭示创新药物的主要靶标）运用功能基因组学等揭示创新药物的主要靶标 （（2））通过天然药物药效基础通过天然药物药效基础(jīchǔ)(jīchǔ)研究探索新药结构活性研究探索新药结构活性 （（3））定时定量靶向与皮肤释药系统和微囊微球剂型定时定量靶向与皮肤释药系统和微囊微球剂型 （（4））运用手性药物研究制备更特异、更安全的新药运用手性药物研究制备更特异、更安全的新药第三十五页，共七十八页 药物发现的关键技术研究药物发现的关键技术研究（（1）基于）基于(jīyú)(jīyú)机制和结构的药物设计与计算机模拟筛选技术机制和结构的药物设计与计算机模拟筛选技术（（2）组合化学定向合成目标化合物与组合生物合成技术）组合化学定向合成目标化合物与组合生物合成技术（（3）从天然产物快速高效提取分离鉴定源头化合物技术）从天然产物快速高效提取分离鉴定源头化合物技术（（4）新靶点模型、安全评价体外模型和高通量筛选技术）新靶点模型、安全评价体外模型和高通量筛选技术 第三十六页，共七十八页。

 药物评价的关键技术研究药物评价的关键技术研究(yánjiū)(yánjiū)（（1 1）建立与人类疾病具高度相似的动物模型）建立与人类疾病具高度相似的动物模型（（2 2）建立适于评价中药作用特点的动物模型）建立适于评价中药作用特点的动物模型（（3 3）发展针对个体化治疗的药物基因组技术）发展针对个体化治疗的药物基因组技术（（4 4）适于药代动力学研究最新分析测试技术）适于药代动力学研究最新分析测试技术（（5 5）完善药物安全性评价和临床评价的指标）完善药物安全性评价和临床评价的指标 第三十七页，共七十八页 重大品种产业化关键技术重大品种产业化关键技术（（1 1）利用生物技术提高我国特有的皂甙资源向甾体）利用生物技术提高我国特有的皂甙资源向甾体原料转化的技术原料转化的技术（（2 2））半半合合成成(héchéng)(héchéng)抗抗生生素素的的关关键键原原料料、、相相关关侧侧链与关键中间体的生产技术链与关键中间体的生产技术（（3 3）实用的环境友好合成技术与生产技术）实用的环境友好合成技术与生产技术（（4 4）动物细胞产品的大规模高效培养技术）动物细胞产品的大规模高效培养技术（（5 5）生物技术药物规模化制备与纯化技术）生物技术药物规模化制备与纯化技术（（6 6）生物药物修饰与微生物代谢工程技术）生物药物修饰与微生物代谢工程技术（（7 7）生物技术产品的质量标准和检测技术）生物技术产品的质量标准和检测技术第三十八页，共七十八页。

（四）（四）“创新药物研究与产业化开发创新药物研究与产业化开发”重大专项主要重大专项主要(zhǔyào)内容内容         1、、针针对对药药物物新新靶靶点点,建建立立新新型型药药物物筛筛选选模模型型和和筛筛选选新新技技术术，，结结合合建建立立各各类类化化合合物物库库，，实实现现高高通通量量药药物物筛筛选选，，并并进进一一步步进进行行体体内内筛筛选选，，获获得得一一批具有开发前景的活性化合物批具有开发前景的活性化合物 2、重点药物品种、重点药物品种(pǐǐnzhǒǒng)的研制与开发，针对严重危害我国人民身的研制与开发，针对严重危害我国人民身体健康的重大疾病，开发一批具有自主知识产权的创新药物，为我国的体健康的重大疾病，开发一批具有自主知识产权的创新药物，为我国的医药产业提供充足的创新药物品种医药产业提供充足的创新药物品种(pǐǐnzhǒǒng)           3、、大大力力开开展展药药物物制制剂剂技技术术与与药药物物新新剂剂型型的的研研究究，，重重点点研研究究开开发发缓缓、、控控释释制制剂剂、、生生物物大大分分子子药药物物的的非非注注射射给给药药系系统统、、靶靶向向给给药药系系统统、、和和透透皮皮给给药制剂等。

药制剂等第三十九页，共七十八页 4 4、加强创新药物研究与开发平台技术研究，注重利用各类光谱和生物芯片等技术，加、加强创新药物研究与开发平台技术研究，注重利用各类光谱和生物芯片等技术，加强新药临床前药效学、安全性评价、代谢动力学和新药的临床试验四方面的技术平台建设强新药临床前药效学、安全性评价、代谢动力学和新药的临床试验四方面的技术平台建设和关键技术研究和关键技术研究 5、针对已有的工作基础和、针对已有的工作基础和“十五十五”期间出现的前景可观的创新药物重点期间出现的前景可观的创新药物重点品种，建立相应的产业孵化基地，密切与企业的联合，保证重点科技成果顺品种，建立相应的产业孵化基地，密切与企业的联合，保证重点科技成果顺利的产业化利的产业化               6、、建建立立起起一一支支稳稳定定的的、、从从事事新新药药研研发发到到产产业业化化各各个个环环节节学学科科配配套套、、专专业业齐齐全全的的科科研研和和管管理理(guǎnlǐ)人人才才队队伍伍，，造造就就具具有有国国际际前前沿沿水水平平的的创创新新药药物物研究开发中青年学科带头人和具有科技先导意识的企业家群体。

研究开发中青年学科带头人和具有科技先导意识的企业家群体第四十页，共七十八页重大重大(zhòngdà)专项预期目标专项预期目标         1、、建建立立并并完完善善创创新新药药物物研研发发体体系系，，形形成成现现代代运运行行模模式式，，提提高高新新药药研研究究整整体体水水平平和和综综合合实实力力在在药药物物设设计计、、药药物物靶靶标标的的发发现现和和筛筛选选等等新新药药发发现现能能力力方方面面，，达达到到国国际际九九十十年年代代中中期期水水平平；；临临床床前前药药效效、、药药理理、、药药代代、、毒毒理理及及临临床床试试验验等等开开发发(kāifā)环环节节达达到到国国际际水水平平，，为为我我国国医医药药产产业业持持续续增增长长提提供供丰丰富富的的创创新新药药物物品种和创新药物剂型，实现每年新增产值品种和创新药物剂型，实现每年新增产值50~6050~60亿元 2、、显著提高我国医药产业的国际竞争能力，有力地推动生物医药高科技显著提高我国医药产业的国际竞争能力，有力地推动生物医药高科技产业化和新型现代医药企业的形成，开辟我国医药产业参与国际主流竞争产业化和新型现代医药企业的形成，开辟我国医药产业参与国际主流竞争的新局面，推动我国医药产业实现由仿制为主向创新为主的战略性转移，的新局面，推动我国医药产业实现由仿制为主向创新为主的战略性转移，逐步实现我国由医药大国向医药强国的根本转变。

逐步实现我国由医药大国向医药强国的根本转变第四十一页，共七十八页                             化学药物研究方面化学药物研究方面            一一是是继继续续走走仿仿制制的的路路子子，，这这也也是是适适合合我我国国国国情情的的低低投投入入高产出的捷径高产出的捷径            二二是是走走me-too创创新新的的发发展展道道路路，，研研究究现现有有先先导导化化合合物物或或准准新新药药，，合合成成其其类类似似物物，，深深入入(shēnrù)进进行行构构效效关关系系研研究究，，发发现新药这类新药占比例最高这类新药占比例最高             三三是是源源头头创创新新，，过过去去是是先先发发现现化化合合物物的的作作用用，，再再去去探探索索其其作作用用的的分分子子机机制制；；现现在在是是先先发发现现在在疾疾病病过过程程中中起起关关键键作作用用的的新新靶靶标标，，再再针针对对新新靶靶标标设设计计合合成成或或分分离离提提取取新新化化合合物第四十二页，共七十八页                        生物技术药物研究方面生物技术药物研究方面 细胞因子及其受体是重要的开发类别细胞因子及其受体是重要的开发类别 ；； 疫苗或抗体是另一类重要的生物技术药物疫苗或抗体是另一类重要的生物技术药物; ; 基因基因(jīyīn)(jīyīn)本身也可以成为治疗用药；本身也可以成为治疗用药； 转基因技术也可以成为新的药品生产技术转基因技术也可以成为新的药品生产技术 ；； RNA干扰技术正在成为研究新药的新策略干扰技术正在成为研究新药的新策略 。

第四十三页，共七十八页                              中药研究方面中药研究方面             除除继继续续挖挖掘掘(wājué)流流传传民民间间和和地地方方的的“秘秘方方”外外，，现在更重视中药的二次开发；现在更重视中药的二次开发；            对对原原有有疗疗效效明明确确的的中中药药品品种种，，进进一一步步研研究究其其作作用用的的物物质质基基础础，，用用其其真真正正的的主主要要有有效效成成分分作作为为质质量量控控制制的的标准；标准；            选选用用合合适适的的动动物物模模型型作作为为筛筛选选模模型型，，进进一一步步提提高高产产品的科技含量和国际竞争能力品的科技含量和国际竞争能力第四十四页，共七十八页                                       天然药物研究方面天然药物研究方面              发发挥挥传传统统优优势势，，加加强强中中草草药药的的化化学学成成分分研研究究，，结结合合新新靶靶点，从天然药物中寻找和发现先导化合物；点，从天然药物中寻找和发现先导化合物；              加加强强中中草草药药活活性性成成分分的的构构效效关关系系研研究究，，指指导导天天然然活活性性成成分分的的结构改造；结构改造；             开开展展天天然然组组合合化化学学研研究究，，将将组组合合化化学学的的思思想想和和方方法法(fāngfǎ)与与天天然然成成分分的的活活性性筛筛选选相相结结合合，，这这极极大大的的增增加加了了天天然然产物的化学库容；产物的化学库容；              开开展展天天然然有有效效成成分分的的生生物物合合成成研研究究，，创创造造资资源源；；研研究究新新的的筛筛选模型、提高活性筛选准确率。

选模型、提高活性筛选准确率第四十五页，共七十八页三、三、 企业企业(qǐyè)(qǐyè)加强新药创新能力的模式加强新药创新能力的模式第四十六页，共七十八页2003年全球年全球(quánqiú)(quánqiú)R&D投入投入( (亿美元亿美元) )最多的十大制药公司最多的十大制药公司 序号序号         公司公司(ɡōnɡ sī)(ɡōnɡ sī)           R&D费用费用     增长率（增长率（%）） 占销售额比率（占销售额比率（%））            1            辉瑞辉瑞                 71                    36                           16            2            葛兰素史克葛兰素史克     46                      3                           13            3            诺华诺华                 37                    15                           19            4            罗氏罗氏                 34                      9                           15            5            阿斯利康阿斯利康         33                      8                           18            6            默克默克                 31                    15                           13            7            礼来礼来                 23                      7                           19            8            百事美施贵宝百事美施贵宝 23                      3                           11            9            雅培雅培                 17                     11                            9          10            赛诺菲赛诺菲             15                       6                          16第四十七页，共七十八页。

 我国每年新药研发资金不到医药工业总我国每年新药研发资金不到医药工业总产值的产值的2%2%前些年国家科技部的医药科研扶前些年国家科技部的医药科研扶持经费每年仅七、八千万元；国内企业持经费每年仅七、八千万元；国内企业R&DR&D投投入严重不足，对我国医药企业技术创新模式入严重不足，对我国医药企业技术创新模式的设计和实施影响极大，同时的设计和实施影响极大，同时(tóngshí)(tóngshí)也使我也使我国医药企业创新能力建设的模式呈现不同特国医药企业创新能力建设的模式呈现不同特点第四十八页，共七十八页                1 1、企业自身建设技术创新平台、企业自身建设技术创新平台 这种模式对企业的实力要求很高，企业需要通过高投入建这种模式对企业的实力要求很高，企业需要通过高投入建设企业技术创新平台，从实验室建设到人才的储备和培养，设企业技术创新平台，从实验室建设到人才的储备和培养，几乎形成一个小型的研发机构，此种建设平台的方式非一般几乎形成一个小型的研发机构，此种建设平台的方式非一般(yībān)(yībān)企业力所能及企业力所能及。

例如：天津天士力的生物技术研究中心例如：天津天士力的生物技术研究中心 华北制药的新药研发中心华北制药的新药研发中心第四十九页，共七十八页 存在的缺点存在的缺点 创创新新药药物物的的研研究究是是需需要要在在基基础础研研究究和和应应用用研研究究中中产产生生新新的的合合成成技技术术和和制制剂剂工工艺艺，，企企业业自自建建的的研研究究中中心心(zhōngxīn)(zhōngxīn)往往往往缺缺乏乏积积累累，，而而且且在在学学科科专专业业配配套套体体系系构构建建上上往往往往不不会会象专业研究机构那样齐全，尤其在基础研究上明显薄弱象专业研究机构那样齐全，尤其在基础研究上明显薄弱第五十页，共七十八页            2、依托受让项目、依托受让项目(xiàngmù)(xiàngmù)维系经济增长点维系经济增长点            这这种种模模式式是是生生物物医医药药产产业业最最常常见见的的技技术术创创新新模模式式，，企企业业根根据据市市场场需需求求，，广广泛泛地地在在国国内内寻寻求求成成熟熟项项目目来来满满足足企业发展的需要。

企业发展的需要 如如：：山山东东鲁鲁南南制制药药厂厂受受让让的的军军事事医医学学科科学学院院放放射射医医学学研究所的普济痔疮栓已成为该企业的新经济增长点研究所的普济痔疮栓已成为该企业的新经济增长点第五十一页，共七十八页               3 3、依托科研院所的、依托科研院所的“产学研产学研”体系体系 这这是是一一种种将将科科研研机机构构和和企企业业紧紧密密结结合合形形成成的的既既促促进进科科研研机机构构科科技技成成果果转转化化(zhuǎnhuà)(zhuǎnhuà)、、又又推推动动企企业业技技术术创创新新的的组组织织形形式和运行机制式和运行机制 如如：：江江中中制制药药与与军军事事医医学学科科学学院院合合作作建建立立的的军军科科- -江江中新药研究中心中新药研究中心 第五十二页，共七十八页         4 4、依托中小型研发性企业外包项目研发、依托中小型研发性企业外包项目研发      双双方方依依托托合合同同的的约约束束，，将将项项目目全全部部委委托托给给研研发发性性企企业业或或将项目的关键技术环节的研发委托给这些企业。

将项目的关键技术环节的研发委托给这些企业            由由于于小小型型研研发发性性企企业业专专业业特特点点非非常常明明显显，，其其可可能能仅仅在在个个别别领领域域有有专专长长和和特特点点，，因因此此为为制制药药企企业业提提供供了了大大量量快捷的选择空间快捷的选择空间 例如：北京康诺伟业承揽例如：北京康诺伟业承揽(chénglǎǎn)化学药关键技术的化学药关键技术的研发第五十三页，共七十八页           5 5、依托政府的、依托政府的“官产学研官产学研”体系体系 依依托托政政府府的的政政策策导导向向和和投投入入，，由由企企业业与与重重点点院院校校、、科科研研单单位位出出资资(chū (chū zī)zī)组组建建合合股股公公司司，，开开展展生生物物医医药药技技术术及其产品的研发及其产品的研发 如：北京博奥生物芯片有限责任公司等如：北京博奥生物芯片有限责任公司等第五十四页，共七十八页           6 6、政府导向的、政府导向的“产学研产学研”体系体系(tǐxì)(tǐxì) 依依托托政政府府的的政政策策导导向向，，由由企企业业与与科科研研单单位位、、资资深深专专家家个个人人出出资资组组建建合合股股公公司司，，是是企企业业技技术术创创新新的的另另一一种种组组织形式和运行机制。

织形式和运行机制 如：北京摩力克生物医药有限公司如：北京摩力克生物医药有限公司第五十五页，共七十八页四、四、   新药新药“重磅重磅”产品及其培育产品及其培育(péiyù)(péiyù)模模式式第五十六页，共七十八页（一）重磅药物的概念（一）重磅药物的概念(gàiniàn)及标准及标准 重重磅磅药药物物，，即即BLOCKBUSTER,BLOCKBUSTER,是是指指年年销销售售收收入入达达到到一一定定标标准准，，对对医医药药产产业业具具有有特特殊殊贡贡献献的的一一类类药药物物重重磅磅药药物物的的衡量标准随着医药产业规模的扩大而增加衡量标准随着医药产业规模的扩大而增加 1 1、、8080年代：销售额年代：销售额----5----5亿美元亿美元 2 2、、9090年代年代- -目前：销售额目前：销售额----10----10亿美元以上亿美元以上(yǐshàng)(yǐshàng) 3 3、未来、未来1-21-2年：标准有可能提高到年：标准有可能提高到2020亿美元亿美元第五十七页，共七十八页。

（二）重磅药物对医药经济（二）重磅药物对医药经济(jīngjì)的贡献的贡献 1 1、重磅药物规模、重磅药物规模(guīmó)(guīmó)、贡献的演变、贡献的演变 重重磅磅药药物物在在医医药药市市场场中中占占有有举举足足轻轻重重的的重重要要地地位位19921992年年国国际际医医药药业业仅仅有有4 4个个重重磅磅药药物物，，19981998年年窜窜升升至至2929个个，，20032003年达年达6969个，个，20042004年达年达8282个 第五十八页，共七十八页图 国际重磅药物数量(shùliàng)发展 第五十九页，共七十八页 图 国际(guójì)重磅药物所演变占销售额比例第六十页，共七十八页 2 2、重磅药物对制药企业的贡献、重磅药物对制药企业的贡献(gòngxiàn)(gòngxiàn) 数数据据表表明明，，越越是是大大型型制制药药企企业业，，重重磅磅药药物物在在其其销销售售中中占占有有的的地地位位约约重重要要（（如如下下图图））。

例例如如，，20022002年年位位居居全全球球制制药药业业收收入入前前十十名名的的制制药药企企业业中中，，辉辉瑞瑞的的重重磅磅药药物物占占有有其其销销售售收收入入的的77%77%，，默默克克为为63%63%，，阿阿斯斯利利康康为为61%61%，等等第六十一页，共七十八页图 重磅药物在制药企业(qǐyè)销售收入中的地位 第六十二页，共七十八页（三）（三）20032003年重磅药物特点年重磅药物特点(tèdiǎn)(tèdiǎn)分析分析 1 1、集中于少数制药巨头、集中于少数制药巨头 2 2、、适适应应症症为为常常用用药药，，需需要要 连续连续(liánxù)(liánxù)、多次服用、多次服用 第六十三页，共七十八页序号治疗领域重磅药物数量序号治疗领域重磅药物数量1精神病812止痛32高血脂613中性粒细胞减少23溃疡614丙型肝炎14细菌感染615癫痫15高血压516恶心呕吐16关节炎517更年期综合症17肿瘤518骨质疏松18贫血419勃起功能障碍19糖尿病420失眠110抗变态反应321血栓形成111哮喘322真菌感染1               2003年国际市场上重磅药物(yàowù)分属治疗领域分类第六十四页，共七十八页。

 3 3、疗效优异、疗效优异 案案例例：：抗抗高高血血压压药药物物--------血血管管紧紧张张素素ⅡⅡ受受体体拮拮抗抗剂剂 4 4、专利、专利(zhuānlì)(zhuānlì)保护是必要条件保护是必要条件 案例一：礼来的百优解案例一：礼来的百优解 案例二：阿斯利康的奥美拉唑案例二：阿斯利康的奥美拉唑 第六十五页，共七十八页表   2003年国际(guójì)市场抗高血压重磅产品序号中文通用名企业名称药物机理2003年销售额（亿美元）1氨氯地平（络活喜）辉瑞血管紧张素Ⅱ拮抗剂43.42氯沙坦钾/氯沙坦钾+氢氯噻嗪默克复方制剂24.93结沙坦/结沙坦氯+氢氯噻嗪诺华复方制剂24.34美托洛尔阿斯利康β受体阻滞剂12.85雷米普利安万特 12.1第六十六页，共七十八页1990-2002年百优解销售额的变化(biànhuà) 第六十七页，共七十八页 1995-2003奥美拉唑销售额(单位(dānwèi)：十亿美元)第六十八页，共七十八页5 5、、 好的营销手段好的营销手段 案例：出色的营销战略案例：出色的营销战略--------辉瑞与全球辉瑞与全球(quánqiú)(quánqiú)第一个单品种百亿美元药物第一个单品种百亿美元药物 6 6、价格较高、价格较高 第六十九页，共七十八页。

1999-2003年前十位畅销药品(yàopǐn)类别 第七十页，共七十八页（四）重磅药物培育（四）重磅药物培育(péiyù)机制机制1、必要条件、必要条件（（1 1）） 适适应症为常用药，需连续、多次服用应症为常用药，需连续、多次服用（（2 2）） 效优于同类产品效优于同类产品（（3 3）） 拥有专利保护拥有专利保护（（4 4）） 价格较合理价格较合理2 2、充分条件、充分条件（（5 5）） 由大型由大型(dàxíng)(dàxíng)制药企业研发或销售制药企业研发或销售（（6 6）） 良好的营销手段良好的营销手段（（7 7）） 伴随着科技的突破伴随着科技的突破（（8 8）） 伴随疾病谱的转变伴随疾病谱的转变第七十一页，共七十八页五、新药五、新药(xīn yào)(xīn yào)研发项目选择的误区及启示研发项目选择的误区及启示第七十二页，共七十八页                                ““一类新药一类新药””问题问题             ““一一类类””只只说说明明新新颖颖性性，，但但不不一一定定能能满满足足(mǎnzú)医疗保健的需求，也不一定能反映赢利需求。

医疗保健的需求，也不一定能反映赢利需求            例：四环制药厂的例：四环制药厂的““华素片华素片””和和““飞赛乐飞赛乐””第七十三页，共七十八页 ““me-too战略战略””问题问题 ““me-toome-too战略战略””作为某些企业的发展战略作为某些企业的发展战略无可厚非，但要作为整个国家生物医药产业无可厚非，但要作为整个国家生物医药产业的发展战略却非明智之举的发展战略却非明智之举 对国家整体生物医药的发展对国家整体生物医药的发展““me-toome-too””应该应该(yīnggāi)(yīnggāi)是一种策略是一种策略第七十四页，共七十八页                       ““高技术含量高技术含量””问题问题 高高技技术术含含量量并并不不等等同同于于高高附附加加值值高高技技术术含含量量意意味味着着产产品品功功效高、质量高，同时也意味着成本高、投入高效高、质量高，同时也意味着成本高、投入高 高高附附加加值值是是指指产产品品赢赢利利能能力力强强。

企企业业追追求求的的是是产产品品的的高高附附加加值 过过分分强强调调(qiáng (qiáng diào)diào)产产品品的的高高技技术术含含量量，，往往往往会会使使企企业业陷陷入过度入过度““烧钱烧钱””的境地第七十五页，共七十八页 ““眼球效应眼球效应””问题问题 ““眼球效应眼球效应””是企业发展的双刃剑，一方面可以迅速带来是企业发展的双刃剑，一方面可以迅速带来企业发展的短期企业发展的短期(duǎn qī)(duǎn qī)利益，另一方面却要通过消费者切实利益，另一方面却要通过消费者切实的体验和感受才能确保企业发展的长远利益的体验和感受才能确保企业发展的长远利益 21 21世纪的消费者的消费观念越来越趋于理性化，单世纪的消费者的消费观念越来越趋于理性化，单纯通过眼球效应来提升企业的形象而不注重产品质量和纯通过眼球效应来提升企业的形象而不注重产品质量和宣传的科学性，往往会弄巧成拙宣传的科学性，往往会弄巧成拙第七十六页，共七十八页主要主要(zhǔyào)(zhǔyào)参考资料参考资料v刘德培，国家科学和技术中长期发展战略规划《人口与健康科技问题研究专题报刘德培，国家科学和技术中长期发展战略规划《人口与健康科技问题研究专题报告〉，告〉，2004.7.2004.7.v穆荣平，中国医药制造业国际竞争力评价，穆荣平，中国医药制造业国际竞争力评价，20052005高技术发展报告，科学高技术发展报告，科学出版社，出版社，2005.3.2005.3.v陈凯先，陈凯先，“十一五十一五”创新药物研发与产业化发展长略研究，创新药物研发与产业化发展长略研究，2005.1.2005.1.v科技部，科技部，“十五十五”863863计划重大专项《创新药物研究与产业化开发〉可行性研计划重大专项《创新药物研究与产业化开发〉可行性研究报告，究报告，2001.12.2001.12.v药学药学(yào xué)(yào xué)组，全军医学科研组，全军医学科研“十一五十一五”计划和计划和20202020年前发展战略药学组调年前发展战略药学组调研报告，研报告，2005.4.2005.4.第七十七页，共七十八页。

内容(nèiróng)总结关于新药研发战略选择注意事项二）  国际医药科技与产业发展趋势固定资产生产率是指固定资产利用率工业增加值率只指一定时期内工业增加值占同期工业总产值的比重创新由科研院所高等院校为主向企业为主转变4）运用手性药物(yàowù)研究制备更特异、更安全的新药4）新靶点模型、安全评价体外模型和高通量筛选技术5）完善药物(yàowù)安全性评价和临床评价的指标主要参考资料第七十八页，共七十八页。